在中国，肺癌的发病率和死亡率位居癌症之首。所有肺癌分型中有80%-85%属于非小细胞肺癌 ，ret融合是肺癌驱动基因，在非小细胞肺癌患者中约1%-2%患者携带ret融合。在中国，ret融合阳性非小细胞肺癌患者每年新增1~2万。ret融合的非小细胞肺癌患者被确诊时大多已处于疾病晚期，且对于此类患者化疗、免疫治疗疗效均有限。同时接近50%的ret融合非小细胞肺癌患者最终会发生脑转移，而脑转移患者1年的生存率仅为14%，临床上有巨大的未满足治疗需求。
甲状腺癌是内分泌系统最常见的恶性肿瘤，其组织学类型包括乳头状癌（ptc）、滤泡状癌（ftc），未分化甲状腺癌（atc）和来源于滤泡旁c细胞的髓样癌（mtc）等。研究显示，中国人群甲状腺癌ret融合阳性的发生率约为6%；甲状腺髓样癌分为散发性和家族遗传性，ret突变的发生率分别为50%和99%。
2022年9月30日，中国国家药品监督管理局（nmpa）附条件批准塞普替尼/selpercatinib（睿妥®）在中国用于ret融合阳性的非小细胞肺癌、ret融合阳性的甲状腺癌、ret突变型甲状腺髓样癌的治疗。
塞普替尼是一种同类首创，高选择性和抑制活性的小分子ret抑制剂，具有中枢神经系统（cns）活性，可抑制多种ret变异。由礼来制药/ loxo oncology开发（本品相关专利wo-2018071447，最早由array biopharma首家研发），信达生物负责中国商业化。
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2023年2月，礼来制药发布财报。数据显示：塞普替尼2022财年全球营收为1.92亿美元，同比增加67%。2022年q4业绩为6500万美元，单季度提升较快。
2021/2022年本品业绩
2018-2022年礼来制药营收利润状况
2023年3月4日，信达生物开始面向全国供药，这标志着国内ret变异非小细胞肺癌和甲状腺癌患者迎来新的治疗选择。显示：睿妥®零售价为：80mg*56粒/1盒 32833.5元人民币。
塞普替尼在中国获批是基于全球临床研究libretto-001的数据和libretto-321临床研究中国人群数据：
（1）ret融合晚期非小细胞肺癌患者接受塞普替尼单药治疗，一线治疗orr 84%，mpfs 22个月，中国人群一线治疗orr达91%。二线治疗orr 61%，mpfs 24.9个月，中国人群二线治疗orr为58%。脑转移者颅内orr 85%，颅内dcr 100% 。
（2）ret突变甲状腺髓样癌患者接受塞普替尼治疗，orr为58.6%，其中初治患者orr为58.8%，经治患者orr为58.3%。中位随访9.0个月后，中位dor未达到，94.1%的缓解患者依然持续缓解。对于入组的1例ret融合阳性的晚期甲状腺癌初治患者已接受23.4周的治疗，并在第8周达到了确认的部分缓解（pr），最大肿瘤负荷缩小43%，并且缓解仍在持续。
显示，本领域其他在研的境内企业有：首药控股、同源康、石药集团、科伦博泰、基石药业/blueprint、晶泰科技/深圳众格生物、白云山/成都先导、信诺维、海思科、艾力斯、海正药业、邦顺制药、东阳光药、辉启生物、复星医药、创特医药/正大丰海、志健金瑞、徐诺药业、赛特明强医药等等。
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参考：
nmpa/cde；
fda/ema/pmda；
相关公司公开披露；礼来制药https://www.lilly.com；
https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/lilly-reports-fourth-quarter-2022-financial-results-core；
2022财报https://investor.lilly.com/static-files/5faefa00-79a8-40c1-bb68-15292673527d；
https://www.lilly.com.cn；信达生物；
lu s, cheng y,et al.efficacy and safety of selpercatinib in chinese patients with advanced ret fusion-positive non-small-cell lung cancer: a phase ii clinical trial (libretto-321)[j].ther adv med oncol 2022, vol. 14: 1–13；
drilon a , lin j j , filleron t , et al. brief report: frequency of brain metastases and multikinase inhibitor outcomes in patients with ret -rearranged lung cancers[j]. journal of thoracic oncology, 2018, 13(10):1595-1601；
nccn guideline for thyroid cancer 2022 v2；
globocan，https://gco.iarc.fr/tomorrow ；
nih：https://www.cancer.gov/types/thyroid/hp/thyroid-treatment-pdq#_6；
https://seer.cancer.gov/statistics；
shi m, et al. identification of ret fusions in a chinese multicancer retrospective analysis by next-generation sequencing[j]. cancer science, 2021, 113(1):308-318. [12]；等等。