地中海贫血主要分为α、β、δ、γ4种亚型，其中前两种亚型在临床较常见。β-地中海贫血（beta thalassemia，简称：β-地贫）是常见的可遗传溶血性单基因疾病，其致病机制主要为β-珠蛋白基因缺失或突变导致β-珠蛋白生成障碍而引发溶血性贫血。临床上将其分为轻型、中间型和重型三种，重型β-地贫有严重的致死性。
β-地贫表现出非常典型的区域性分布：全球范围内大约有8000~9000 万人为携带者，发病率最高的是地中海区域、中东和东南亚（特别是印度、泰国和印度尼西亚，约占总体受影响出生数的 50%）。我国整体人群β -地贫的患病率为 0.67%，而在南方地区（广东，广西，福建，湖南，云南，贵州，四川等） 高发，平均患病率为 2%。“规范性终身输血”一直很难保证，反复输血带来的短期和长期风险也不容忽视。频繁输血有并发输血相关病毒感染的风险；长期输血可引起铁过载，铁沉积于心脏、 肝脏等器官，可导致心功能衰竭、 肝硬化等，最终引起死亡。
药融圈旗下，药融云数据（www.pharnexcloud.com）显示：2022年1月，我国nmpa批准全球首个且唯一的红细胞成熟剂注射用罗特西普（luspatercept for injection，商品名：利布洛泽）上市，用于治疗需要定期输注红细胞且红细胞输注≤15单位/24周的β-地中海贫血成人患者。这是10多年来我国首个获批治疗地贫的创新药物。
药融圈数据显示，cdmo企业为赛默飞patheon italia s.p.a.
罗特西普是一种人工合成的可溶性融合蛋白，由人免疫球蛋白g1（igg1）的fc结构域与活化素受体iib（actriib）的细胞外结构域融合而成。目前是美国fda批准的唯一一个红细胞成熟剂（ema）。2021年，本品全球业绩为5.51亿美元，同比增长101％。
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罗特西普最早由celgene与acceleron联合开发，后被bms收购。相关专利：wo-2008097541。
本品作用于红细胞成熟的晚期阶段，通过与调控红细胞成熟的关键因子—特定tgf-β超家族配体结合，降低异常增强的smad 2/3信号通路的转导，从而恢复晚期红细胞成熟，使机体能够产生更多正常红细胞。
罗特西普每三周皮下注射一次，即可有效降低贫血、铁过载及输血并发症的发生率，显著减少患者就诊、输血、祛铁的时间与频次。该适应症是基于境外数据附条件批准上市，本品治疗中国患者的有效性和安全性尚待上市后进一步确证。
此次罗特西普在中国获批是基于一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的ⅲ期临床研究believe。研究的主要终点结果显示，治疗第13至24周时，罗特西普组有21.4%的患者输血负担较基线下降≥33%（且至少下降2个红细胞单位），近5倍于安慰剂组。此外，任意24周期间，罗特西普组输血负担降低33%的患者比例是安慰剂组的15倍(41.1%vs2.7%)；治疗48周时，罗特西普组患者血清铁蛋白水平较基线平均下降248μg/l，而安慰剂组平均升高107μg/l。
药融圈旗下，药融云数据（www.pharnexcloud.com）显示，国内在开发不同类型地贫药物的有：邦耀生物、本导基因、瑞风生物、asc theraputics、博雅辑因、康霖生物的基因治疗产品;泽德医药的新药cn-128 以及地拉罗司仿制药等。
本文摘自---药融圈