全球主要医药市场批准的基因治疗产品（2015-2022q1, 美、欧、中、日），和元生物制图
基因治疗产业在中国兴起
细胞基因治疗与基因编辑治疗，作为一种新型的生物技术，目前国内外创新医药企业、研发机构、高校院所等都在做不断的探索与应用。药融圈旗下药融云数据（www.pharnexcloud.com）显示：国内布局此领域的企业百花齐放，等待进一步的深度挖掘（关联阅读：）。值得注意的是，国内细胞治疗已经开始逐渐产出，商业化大战开始。
2021年6月22日，中国国家药监局（nmpa）批准复星凯特car-t细胞治疗新药益基利仑赛注射液（又称阿基仑赛，研发代号：fkc876）上市。本品是中国首款获批上市的car-t细胞治疗产品。该产品为经基因修饰的靶向人cd19 的嵌合抗原受体自体 t(car-t)细胞，主要用于治疗特定非霍奇金淋巴瘤；本次获批的适应症为用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大 b 细胞淋巴瘤成人患者，包括弥漫性大 b 细胞淋巴瘤 （dlbcl）非特指型（nos），原发纵膈大 b 细胞淋巴瘤（pmbcl）、高级别 b 细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤转化的 dlbcl。
car-t细胞治疗产品定价根据价值、疗效、成本等各项因素综合考量制定，目前中国市场阿基仑赛注射液售价为120万元。该产品是根据 gilead sciences, inc.（吉利德）控股子公司美国 kite pharma 的抗人 cd19 car-t 细胞注射液（商品名 yescarta）经技术转移并拟于中国进行本地化生产。2017 年 10 月，yescarta获美国 fda批准于美国上市，是美国 fda 批准的首款针对特定非霍奇金淋巴瘤的 car-t 细胞治疗产品。2018 年 8 月，yescarta获欧洲ema（欧洲药品管理局）批准于欧洲上市。2021 年 3 月，yescarta用于治疗成人复发/难治性滤泡性淋巴瘤（fl）的上市申请获美国 fda 批准。
复星凯特持有yescarta中国内地、香港特别行政区和澳门特别行政区的技术及商业化权利。截至2021年5月，复星凯特针对该产品累计研发投入约为6.754亿人民币（含专利及技术许可费用，未经审计）。复星凯特成立于2017年4月，目前在中国建有10000平方米的gmp生产车间。
2022年5月13日，复星医药产业与 kite pharma 签订《合营合同之修正案（十一）》， 双方拟分别出资不超过 2,500 万美元（或不超过等值于 2,500万美元的人民币）对复星凯特进行同比例增资，认缴复星凯特等值新增注册资本。本次增资拟分期推进，具体出资进度和增资金额将由复星医药产业和kite pharma根据复星凯特运营和资金情况共同商定。根据复星凯特管理层报表（未经审计），截至 2022 年 3 月 31 日，复星凯特的总资产为人民币 103,889 万元， 所有者权益为人民币 47,187 万元，负债总额为人民币56,702 万元；2022 年 1 至 3 月，复星凯特实现营业收入人民币 4,489 万元，实现净利润人民币-8,029 万元。
此前2021年12月的美国血液年会上，吉利德zuma-1研究5年更新数据显示，接受yescarta治疗的患者5年总生存率（os）达42.6%；5年生存的患者中，92%不需要额外的抗癌治疗。
药明巨诺，2021财年：核心car-t产品倍诺达营收3080万，毛利率为29.4%；研发费用4.14亿元，同比增加84%。
2021年是中国细胞治疗商业化的元年。2021年最后四个月成功推出产品，倍诺达为r/r lbcl患者开具54张处方，完成了30位患者的回输。在首批27名可评估患者中，根据倍诺达商业化后治疗医生有关最佳反应评估的报告，crr为55.6%。这与倍诺达于注册临床试验中显示的crr相似。截至2022年2月，已建立了一个由110名员工组成的商业团队，涵盖销售团队、市场团队、car-t顾问团队、创新支付团队和医院准入团队。
复杂的细胞治疗生产制造体系：2020年6月，公司于苏州新建的商业化生产基地自江苏省有关部门获得药品生产许可证。该基地占地约10,000平方米，按gmp及质量管理系统（「qms」）标准进行商业及临床制造。该基地设置四大独立的功能模块。该等模块的设计可支持所有细胞平台，包括使用基因改造的自体t细胞及nk细胞、基因改造或非基因改造的肿瘤浸润淋巴细胞及基因改造的同种异体免疫细胞的平台，以及生产临床级别的用于细胞基因改造的病毒载体的设施。目前，两个模块已建成投产，通过资质认定且全面按照gmp标准运营。目前公司的的生产基地，可满足每年最多2,500例自体car-t细胞治疗的产能需求。
药明巨诺管线pipeline
近期，诺华的sma重磅基因疗法新药 zolgensma（oav101注射液）首次在国内启动一项 iii 期临床试验。本次评价的是鞘内（it）注射zolgensma在≥2岁至<18岁的携带smn1双等位基因致病突变和2~4个smn2拷贝的初治、能独坐但无法行走的2型sma患者中的安全性、耐受性和疗效。中国仅招募20人，国际125人。
zolgensma目前在美国售价为212.5万美元，2021年业绩为13.5亿美元；2022年第一季度业绩为3.63亿美元，同比增长18%。国内多家aav基因治疗新锐企业在开发本领域新药，期待有所进展。
2022q1诺华各产品业绩
此文仅用于向医疗卫生专业人士提供科学信息，不代表平台立场
参考：
nmpa/cde；
药融云数据，www.pharnexcloud.com；
fda/ema；
相关公司公开披露；
复星医药；
复星凯特，http://www.fosunkitebio.com；
药明巨诺，www.jwtherapeutics.com；
吉利德等等亚博平台下载官网；
https://www.gilead.com/news-and-press/press-room/press-releases/2021/12/yescarta-is-first-car-t-cell-therapy-to-report-five-year-survival-data-from-pivotal-study-showing-durable-long-term-survival-in-patients-with-refract；
https://www.novartis.com/news/media-releases/avexis-presents-avxs-101-it-data-demonstrating-remarkable-increases-hfmse-scores-and-consistent-clinically-meaningful-response-older-patients-sma-type-2；
等等。
本文摘自---有机化学网